13,5 Jahre

Ich weiß, wie lange die Zulassung eines Medikaments dauert und auch wie wenig Wirkstoffe und Substanzen es bis zur Marktreife schaffen. 13,5 Jahre sind es vom ersten Wirkungstest im Reagenzglas bis zur Marktreife. Und fünftausend bis zehntausend Substanzen müssen oben in den Forschungstrichter gekippt werden, damit ein Medikament entwickelt werden kann. Wer mehr darüber wissen möchte, klickt bitte hier: Klick

Nicht unbedingt leichter wird es, wenn die Erkrankung um die es geht sehr selten ist. Dann ist das Interesse der forschenden Industrie gering eine Lösung zu finden. Und auch von der Patientenseite tauchen Probleme auf. Im Fall der Friedreich Ataxie müssen Studien über mehrere Länder ausgerollt werden, damit überhaupt genügend Patienten zusammenkommen.

Und nicht immer sind alle Patienten bereit an einer Studie teilzunehmen. Manchmal ist das nächstgelegene Forschungszentrum viele hunderte oder tausende Kilometer entfernt und die Patienten haben nicht das Geld, die Zeit oder die Energie teilzunehmen. Manchmal sind die Ausschlusskriterien so streng, dass ein großer Teil der Patienten durch das Raster fällt. Gibt es zum Beispiel eine Studie für Friedreich Ataxie, an der nur Erwachsene teilnehmen dürfen und für die man eine Strecke laufen muss, fallen die Patienten, die die Krankheit in der frühen Kindheit bekommen haben und bereits im Rollstuhl sitzen durch das Studienraster.

Auch ist es bei langsam fortschreitenden neurodegenerativen Erkrankungen nicht  einfach Kriterien festzulegen, an denen man die Wirkung nachweisen kann, sogenannte Endpunkte. Wenn in der Medikamentengruppe nach zwei Jahren noch 80% der Patienten leben, in der Placebo-Gruppe aber nur 30% ist die Sache eindeutig. So funktioniert das aber nicht bei der Friedreich Ataxie.

Da muss man den Verlauf der Krankheit bei vielen Patienten über viele Jahre studiert haben, um Vergleichswerte zu haben. Deswegen nehmen Friedrich und Ole an der EFACTS Studie teil, die den Verlauf der Friedreich Ataxie über die Jahre beschreibt. Dafür fahren wir einmal im Jahr nach Aachen. Dort wird Blut abgenommen und die Jungs unterziehen sich einer Reihe von Untersuchungen,  um ihre Koordination, Reflexe und Motorik zu überprüfen.

Denn nur, wenn dokumentiert ist, wie der normale Verlauf der Krankheit ist, kann nachgewiesen werden, dass ein Medikament den Verlauf positiv beeinflusst und auch wie lange eine Studie angesetzt werden muss, um Ergebnisse zu erzielen.

Wie wichtig die Suche nach den richtigen Endpunkten ist, zeigt das Beispiel ACTIMMUNE. Horizon Pharma musste Ende 2016 die Phase-3 Studie des Medikaments für Friedreich Ataxie einstellen, da primäre Endpunkte nicht erreicht wurden. Aus der Friedreich Ataxie Community weiß ich, dass etliche Patienten keine Verbesserung gespürt haben, eine große Anzahl aber über deutliche Verbesserung berichteten und verzweifelt bis entsetzt reagierten, als die Untersuchungen eingestellt wurden. Ich habe die primären Endpunkte nie gesehen. Sie wurden meines Wissens nicht öffentlich geteilt. Was aber, wenn das, was die Patienten berichteten, wie „endlich wieder mehr Energie zu haben“, „besser und länger stehen und gehen zu können“, „leserlicher zu schreiben“  nie als Endpunkt definiert wurde.

Noch eine weitere Studie läuft in diesen Tagen an, gesponsert von Reata Pharmaceuticals und der Friedreich Ataxia Research Alliance. Es geht um das Medikament Omaveloxolone. Seit 2015 wird an der Zulassungs-Phase 2/3 geforscht und erste Studienergebnisse hören sich so vielversprechend an, dass im Juni 2017 die FDA (U.S. Food and Drug Administration) dem Medikament den Orphan Drug Status zugesprochen hat. Ich danke all den tollen, mutigen FA-lern auf der ganzen Welt, die mitmachen und wünsche uns allen so sehr, dass bald eine Therapie gefunden wird.

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